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日前，GemVax & KAEL公司（下称GemVax）宣布了在研候选多肽药物GV1001用于治疗进行性核上性麻痹（PSP）的2a期临床试验的主要结果。新闻稿表示，这些结果支持推动这款疗法进入3期临床试验，它有潜力成为首款治疗PSP的疗法。

这一2a期临床试验为一项为期24周的随机双盲、安慰剂对照的前瞻性探索性临床试验。参与者按1：1：1的比例随机分配，接受安慰剂、GV1001（0.56 mg）或GV1001（1.12 mg）治疗。符合条件的患者包括PSP-RS和PSP-P类型的患者。结果显示，低剂量组（0.56 mg）在PSP-RS类型患者中表现出更好的疗效。

试验的主要终点是GV1001治疗24周后PSP评分量表总分与基线相比的变化，结果显示GV1001（0.56 mg）组的疾病恶化分数为2.14分，而安慰剂组为4.10分，显示出疾病进展减少了48%。尽管未达到统计学显著性，但结果支持GV1001作为PSP潜在治疗手段的可能性。

临床上典型的PSP通常为PSP-RS类型，占PSP患者的大多数。与其他PSP类型相比，该类型进展更快，患者平均生存期更短。对仅限PSP-RS类型患者的亚组分析显示，GV1001（0.56 mg）组在24周的PSP评分量表总分与基线相比恶化0.25分，而安慰剂组为恶化5.19分，显示出4.94分的差异，相当于疾病进展减少了95%。

▲GV1001在PSP-RS类型患者中的效果（图片来源：参考资料[1]）

许多接受治疗的PSP-RS类型患者在临床试验期间症状得到稳定甚至改善。基于治疗6个月后与基线相比PSP评分量表得分改善或保持稳定的患者比例，GV1001（0.56 mg）组的PSP-RS类型患者中有58.33%显示出症状改善或稳定。在2a期PSP临床试验中，GV1001的安全性与先前的安全性数据一致。GV1001总体耐受性良好，未报告与药物相关的严重不良事件。

GV1001是一种由16个氨基酸组成的多肽，它对应人类端粒酶逆转录酶（TERT）的催化位点片段。TERT是端粒酶的重要组成部分，对调节端粒酶的活性非常重要。此前的研究显示GV1001能够防止神经细胞免受神经毒性的影响，防止细胞凋亡以及由于淀粉样蛋白和氧化应激产生的活性氧对神经细胞的损害。

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