NCCPS 2024抽动“士”谈|王艺教授:TD治疗面临挑战,中医药展现独特优势

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前言


2024年10月10日至13日,中华医学会第二十九次儿科学术大会(NCCPS 2024)在西安国际会展中心成功落下帷幕。回顾这场学术盛宴,来自海内外的杰出儿科专家与临床工作者齐聚一堂,就儿科领域前沿研究成果发表了精彩纷呈的学术报告。借此宝贵机会,医脉通特别邀请到了复旦大学附属儿科医院王艺教授就当前儿童抽动障碍(TD)治疗中所面临的挑战以及中医药在TD治疗中的独特应用价值进行了深入的探讨与交流。



Q1
请您谈谈当前临床上儿童TD的患病现状如何?我国儿童TD的治疗与管理面临着哪些困难与挑战?
近年来,TD在神经学、发育行为乃至儿童保健领域都受到了越来越多的关注。究其原因,主要在于儿童疾病谱发生了变化:感染性疾病患病显著减少的同时,儿童发育神经方面的问题日益凸显。TD作为近两年备受瞩目的疾病之一,尽管目前尚无确切的统计数据,但TD的发病率似乎呈上升趋势。
TD是一种常见的神经发育障碍性疾病,这类疾病可以分为3种类型:慢性TD、短暂性TD和抽动秽语综合征(Tourette综合征,TS)。临床上,有相当比例的儿童在生长发育过程中会发生TD。

TD是根据精神障碍诊断与统计手册第五版(DSM-5)、耶鲁综合抽动严重程度量表(YGTSS)及临床症状进行诊断的。就临床表现而言,TD主要有动作抽动、发声抽动以及综合性的功能障碍:动作抽动可表现为眨眼、挤眉弄眼、口部动作、仰头、扭头颈、耸肩、鼓肚子、肢体抽动、甩手、蹬脚及全身抽动等;发声抽动可表现为说脏话、骂人等。基于TD的发病机制研究,其症状的出现很可能是由于神经递质水平发生紊乱,或是神经功能网络出现障碍。TD对患儿生活质量的影响非常明显,但所幸不影响患儿的生长发育或智力,在临床上是可以进行干预的。

TD目前面临的挑战之一是病因尚未完全明确。现有大量样本的神经科学研究发现了神经网络和相关递质的异常,但还不能完全解释TD发病的根本原因。TD的发病与遗传、环境、心理、神经生化等多种因素密切相关,同时也和其他神经发育障碍有交集,例如临床上癫痫和孤独症的患儿,也可能同时表现为TD。

此外,TD目前面临的挑战还包括以下几个方面:第一个方面是“两个1/3”,即1/3 TD患儿的症状会延续到成年,另外1/3 TD患儿的生活质量改善都面临比较大的困难,尤其是TS患儿。须知,部分TS患儿可能携带遗传性致病基因,并且TD是一种慢性且易反复发作的疾病,要实现其彻底治愈是一个长期的过程,有些患者可能需要经历数年乃至多年的治疗,方能恢复正常的生活状态。TD的治疗对医生、患者及患者家属来说都是严峻的考验,患者需定期随访,进行长程的疾病管理。

总体而言,目前临床TD治疗已经取得了显著进展,但仍然面临着一些挑战和未知因素。因此,为了进一步改善TD的治疗效果,未来仍需进行更深入的探索并开展更多与脑科学相关的研究。


Q2

请您结合当前临床上TD的治疗手段,谈谈中医药在TD治疗中的应用价值如何?

总体而言,TD的治疗分为三个层次。第一层次的治疗也叫第一阶梯式治疗,包括药物治疗、心理治疗和行为干预。在TD患儿用药方面,包括典型抗精神病类药物、非典型抗精神病类药物、多巴胺受体抑制剂和α2肾上腺素能激动剂,例如硫必利、氟哌啶醇和可乐定,此外还包括抗癫痫发作药物,例如托吡酯、氯硝西泮和丙戊酸等。以上所述均是从西医角度出发所采取的干预手段。

第二层次,西医治疗也可与中医药治疗相结合。中医药在调节神经功能、平衡神经兴奋和抑制水平、调节神经网络稳态方面有很大优势。目前已经有中药被运用于TD的治疗中,并且这些应用已经获得了相应临床研究的验证和支持。中华医学会儿科分会的罕见病学组、神经学组以及其他相关专家学组均已制定了关于中医药治疗TD的权威指导意见、指南及专家共识。值得一提的是,2023年,国际知名医学期刊The Lancet也发表了一部涉及中医药治疗TS的专业指南。不仅如此,国外权威杂志上更提到了中医药在TD治疗方面的作用。由此可以看出,中医药在TD治疗方面是有优势的,其对疾病的长期管理和疾病预后的改善起到关键作用。

第三个层次,TD的治疗除了西药、中药、心理及行为干预治疗,TD患儿的家庭、生活、学习环境和周围人际关系也要进行综合改善。对于上述第二个1/3的TD患儿中的重症TS患者,目前可以采用新的治疗手段,即将“新质生产力”介入,包括进行非有创性的神经调控技术改善TD患者神经网络的紊乱或通过有创的深部脑刺激,即通过对大脑深部的苍白球及丘脑进行电刺激,把部分重症TD患儿彻底治好。


专家简介



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王艺 教授

复旦大学附属儿科医院


主任医师,教授,博士生导师,上海市优秀学科带头人

复旦大学附属儿科医院院长、国家儿童医学中心主任

学术任职:

中华医学会儿科分会罕见病学组组长、中国抗癫痫协会中国抗癫痫协会教育工作委员会主任委员、中国医师协会神经内科分会儿童神经专业委员会副主任委员、中国医院协会罕见病分会副主任委员、中华医学会临床流行病学与循证医学分会常委、上海医学会儿科分会主任委员、上海抗癫痫协会会长、《Intractable Rare Diseases Research(IRPR)》杂志副主编、国际抗癫痫联盟ILAE遗传分会癫痫基因组学专业工作组成员。

国家/省部级重大科研项目负责人:

主持上海市科委国际人类表型计划(一、二期)——《儿童难治性癫痫表型组学研究》《AS全表型研究》、国家科技部重大专项《基于组学特征的癫痫分子分型》、国家卫健委卫生行业公益项目《儿童孤独症临床诊断与防治技术标准研究》

研究方向:儿童神经发育性疾病及儿童罕见病机制与防治研究

主持国家及省部级科研项目14项,研究成果在国际及国内学术期刊发表论文216篇,其中SCI收录106篇,国内外参编书籍及教材二十余部。国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会首批成员( 2017年),牵头或参与国际多中心前沿技术和新药的临床试验16项,负责国内首个SMA基因治疗IND临床研究,其中牵头参与的罕见病SMA临床新药研究在国际上取得突破,相关科研成果相继发表于新英格兰医学杂志《NEJM》和柳叶刀《The Lancet Neurology》。







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