复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队与中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队携手合作，开展双中心前瞻性研究，聚焦高危单眼视网膜母细胞瘤患者的治疗探索，经过十余年临床研究证明了3次化疗周期（CEV方案：卡铂、依托泊苷、长春新碱）的治疗策略，在疗效上不逊色于传统的6次化疗周期，甚至在安全性、经济性以及提升患者生活质量方面展现出了更显著的优势。这一具有突破性的发现，在有效缩短治疗周期的同时，确保了治疗效果的维持，为患者提供了更优化的治疗。近日，该研究成果在国际顶尖临床医学期刊《美国医学会杂志》（JAMA）发表。
视网膜母细胞瘤是婴幼儿时期最常见的眼内恶性肿瘤，严重危害患儿生命及视功能。其患病率为1/15000-1/20000，全球每年新增患者约8000人，我国每年约新增患者1000人。视网膜母细胞瘤多见于5岁以下儿童。对高危单眼视网膜母细胞瘤患者而言，眼球摘除术是常见的治疗手段，术后需要全身化疗，传统的6次标准化疗周期可以降低肿瘤远处转移的风险，提高患者生存率，但给患者带来的全身副作用和经济负担也不容忽视。
该论文的临床研究中，研究人员纳入187名因高危单眼视网膜母细胞瘤而接受眼球摘除术的患者。患者被随机分配至3个疗程方案组和传统的6个疗程方案组，接受了不同周期的卡铂、依托泊苷和长春新碱化疗方案。经长达79个月的中位随访时间，无一例患者失访。
研究人员发现，全部187例患者中位年龄为25个月，3个疗程方案组和6个疗程方案组的5年生存率分别为90.4%和89.2%，两组的总生存率无显著差异，证明3个疗程化疗方案疗效上与标准6个疗程方案相当。在安全性方面，6个疗程方案组的患者经历了更多的不良事件，包括骨髓抑制、肝肾功能损害等。在经济性方面，3个疗程方案组的治疗成本明显低于6个疗程方案组，为患者及其家庭减轻了经济负担。在生活质量方面，3个疗程方案组的患者在化疗期间的生活质量评分下降幅度较小，而且化疗结束后恢复更快、生活质量更高。
全球每年高危视网膜母细胞瘤患儿达2000-3000人，这一研究成果有望在全球范围内推广。JAMA期刊对本研究给予高度评价，认为这项研究对罕见肿瘤治疗具有重大意义。国际权威眼肿瘤专家Carol Shields教授评论认为该研究的3个疗程化疗方案具有里程碑式的重要性，它减轻了患儿家庭的经济压力，提高了治疗完成率，有望挽救更多患儿的生命。
杨华胜教授、钱江教授为本论文共同通讯作者。中山大学中山眼科中心叶慧菁副主任医师、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院薛康副主任医师为本论文共同第一作者。本论文作者还有复旦大学附属儿科医院翟晓文主任医师、王宏胜副主任医师和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院毕颖文副主任医师等。
钱江教授领军组建了一支眼眶病眼肿瘤多学科综合诊疗团队，是目前国内眼眶病眼肿瘤领域接诊量最大的单位之一，每年门诊量接近2万人次，年均成功完成各类眼眶病眼肿瘤手术超2000例。该团队携手上海市质子重离子医院，复旦大学附属肿瘤医院、儿科医院、华山医院等共同构筑了临床与科研平台。
作者：唐闻佳
文：唐闻佳图：受访方供图编辑：唐闻佳责任编辑：樊丽萍
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