01

近日，国家药品监督管理局（NMPA）宣布批准渤健（Biogen）的托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）进口，用于治疗SOD1基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。这是全球首个针对SOD1-ALS的疾病修正治疗药物，在中国通过免临床途径获批上市。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的运动神经元，导致肌肉无力和瘫痪。患者最终可能失去行走、说话、吞咽甚至呼吸的能力。ALS患者的平均寿命在确诊后通常不超过5年。SOD1基因突变是家族性ALS的第二大常见原因，约占家族性ALS病例的10-20%，全部ALS病例的1-2%。SOD1突变会导致错误折叠的SOD1蛋白在运动神经元和星形胶质细胞中聚集，从而损害正常的细胞功能。

02

托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，能够减少SOD1蛋白的合成，降低毒性SOD1蛋白的积累，从而减轻运动神经元的损伤，延缓疾病进展。该药物由渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发，已经在美国和欧盟获得批准，用于治疗渐冻症。

托夫生注射液的三期临床研究（VALOR研究）数据显示，接受治疗的SOD1-ALS患者生物标志物血浆神经丝轻链（NfL）及脑脊液SOD1蛋白水平显著降低，而安慰剂组的水平持平或升高。这表明托夫生注射液具有延缓疾病进展的趋势，并且具有良好的安全性。

根据公示，渤健在2023年7月14日向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请，并获得受理。此次在中国的获批，为国内SOD1-ALS患者带来了新的希望。

在国内，目前用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，临床上ALS患者的治疗需求远远未被满足。托夫生注射液的获批为ALS患者提供了一种新的、有针对性的治疗选择，有望改善他们的生活质量并延长生存期。

03

尽管托夫生注射液的获批为SOD1-ALS患者带来了新的希望，但研究人员仍需进一步探索其长期疗效和安全性。未来的研究可以探讨不同类型的ALS及其治疗方法，以及如何通过早期诊断和干预来更好地管理这种疾病。此外，还需要更多的临床试验和实地监测来验证这些发现的实际应用效果，以便为公众提供更具体的健康建议。

参考

FDA Grants Accelerated Approval for QALSODY™ (tofersen) for SOD1-ALS, a Major Scientific Advancement as the First Treatment to Target a Genetic Cause of ALS