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PTC Therapeutics日前宣布,美国FDA接受在研疗法sepiapterin的新药申请(NDA),并将在明年7月29日前完成审评。本次NDA申请的适应症为治疗所有年龄段和不同疾病亚型的苯丙酮尿症(PKU)儿童和成人患者。此外,该公司还宣布,3期临床试验APHENITY的结果最近已发表在著名医学期刊《柳叶刀》上。
《柳叶刀》发表的3期临床试验结果显示,接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸减少63%。值得一提的是,超过80%的患者血液苯丙氨酸水平降低到美国和欧盟对PKU儿童和成人患者苯丙氨酸水平的目标指标以下。
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