近日,辉瑞创新药物 HYMPAVZI™(马塔西单抗/marstacimab-hncq)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病 A(先天性凝血VIII因子缺乏症)或血友病 B(先天性凝血IX因子缺乏症)的12岁以上患者,以减少出血的发作。
HYMPAVZI是美国首个且唯一获批用于治疗血友病A及血友病B的抗组织因子途径抑制剂(抗TFPI),也是美国首个通过预充自动注射笔给药的血友病创新疗法,只需每周一次、皮下注射、给药便捷。
血友病是一种罕见的遗传性血液疾病,由凝血因子缺乏引起(血友病 A 缺乏 FVIII,血友病 B 缺乏 FIX),全球超过 80 万人罹患此病。 血友病通常在儿童早期就已确诊,它会使得凝血功能障碍,增加关节内反复出血的风险,从而导致永久性关节损伤。尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展,但许多血友病患者仍然会有出血发作,并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情。
“HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物,也是我们40多年来为改善血友病患者治疗取得的最新重大科学进步,” 辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示。“我们期待尽快推出这一最新的医学突破,以可以同时提供三类血友病创新治疗药物-抗 TFPI、基因疗法和重组因子疗法,来满足广大患者的个性化治疗需求。”