2024年的诺贝尔生理学或医学奖授予两位杰出的美国科学家，以表彰他们在微小核糖核酸（miRNA）及其在转录后基因调控中的关键作用方面的重大发现。
微小核糖核酸正在被证明对生物体的发育和功能至关重要，一条拥有广阔市场前景的重磅赛道已然开启。
近年来，深圳把发展生物医药产业作为加快形成新质生产力的重要抓手，将生物医药纳入全市“20+8”战略性新兴产业集群重点打造。业界认为，深圳可以借此东风，把握前沿最新趋势，链接国际创新资源，进一步推动本地生物医药产业创新发展，提升在全球生物医药领域的竞争力。
揭示基因调控全新维度
“两位获奖者的发现揭示了基因调控的一个全新维度，在生命科学领域具有划时代的意义。”南方科技大学生命科学学院副院长、讲席教授陈炜表示，miRNA在所有动植物的诸多生理病理过程中都发挥非常重要的调控作用，它的发现为生命科学研究开辟了一片全新而广阔的空间。
miRNA全名是microRNA，即真核生物中一类内源性的小非编码RNA。1993年，安布罗斯和鲁夫坎分别领导的两个实验室在秀丽隐杆线虫中发现了名为LIN-4的基因。这种小RNA可以抑制一种核蛋白LIN-14基因的表达从而调节线虫的发育。
陈炜介绍说，由于LIN-4在进化上并不保守，这两位科学家的发现最初没有引起学界的广泛重视。直到2000年，鲁夫坎发现另一个小RNA——let-7，这个特定的小RNA基因几乎在所有的动物和植物中存在，而且和机体发育、肿瘤发生发展等重要的生理病理现象都有重要关系。之后，随着包括人在内的多种生物基因组图谱的公布及高通量二代测序技术的发展，miRNA的相关研究便进入“掘金”时代。过去二十年，miRNA在不同物种的重要功能都得到了系统的研究。
目前，小RNA药物以和miRNA作用机制类似的siRNA（由Andrew Fire和Craig Mello在秀丽隐杆线虫发现，获2006年诺贝尔生理学或医学奖）为主，通过抑制靶标基因的表达来治疗。虽然目前还没有基于miRNA开发的药物，但其作为药物靶点和疾病标志物的市场前景非常广阔。
每个细胞都含有相同的染色体组，因此拥有完全相同的基因集合。细胞类型特异性功能的产生是由于在每种细胞类型中只有特定的一部分基因被激活。（图片来源：诺贝尔生理学或医学奖委员会。插图：Mattias Karlén）
陈炜表示，RNA领域今年再次荣获诺贝尔奖，无疑将大力推动RNA的相关研究和产业发展。但需要注意的是，这些重大科学发现不是一朝一夕就能“长出来”，有时甚至不是一代人能完成的，需要大批科学家在各自领域长时间默默无闻地做原始创新，一点一滴的积累才有可能取得重大突破。科技创新是产业发展的基础。近年来，深圳在基础研究领域大力投入，值得肯定。未来，深圳应该持续加强基础研究，营造更好的创新氛围，鼓励创新、宽容失败、以人为本，催生更多的原始性创新、引领性创新、颠覆性创新。
miRNA应用备受行业关注
对行业而言，miRNA的重要性不言而喻，更重要是如何将其真正应用起来。
“miRNA太重要了，因为它能管基因的调控，所以我们对疾病的一系列认知包括治疗的方法就呼之欲出了。”华大集团CEO、生物学博士尹烨表示，比如说癌症的诊断，包括癌症的治疗和愈后方面，miRNA是可以作为肿瘤标志物的，既可以做早期癌症的一些检测，又可以通过调节对应的miRNA去抑制一些能够致癌的基因，实现治疗。此外，miRNA也可以用来评估药物的安全性。
有机构表示，小RNA药物的开发是继化学小分子药物和生物抗体药物后的又一重磅赛道，今年诺奖揭晓将进一步加速推动小RNA药物的落地，也会吸引行业、资本、社会等各方面的关注。
深圳君常怡生物总经理王振宇表示，深圳在基因组学、RNA干扰（RNAi）技术和精准医疗领域已有深厚积累。华大基因、迈瑞医疗、晶泰科技等行业领军企业在全球范围内具有重要影响力，且深圳还拥有深圳湾实验室、鹏城实验室等顶尖科研平台。大数据企业在AI和数据处理方面的积累是深圳优势，未来与生物医药企业和研究机构合作，将加速开发相关的生物信息学分析工具，以支持miRNA研究及其应用。比如液体活检技术，可用于早期癌症检测或监测疾病进展。
菲鹏集团制药业务总裁霍永庭表示，2024年诺贝尔生理学或医学奖对miRNA的认可，为生物医药产业带来极大影响，不仅推动了基础科学研究的深入，更为产业的技术创新、产品研发和临床应用提供了支撑。菲鹏前瞻布局环状RNA领域，与国际顶尖专家合作，推进环状RNA技术的研发，还凭借自研的DeepConformer模型在AI预测蛋白质结构方面取得显著成果。菲鹏期待借此契机，与更多伙伴和科学家深化合作，加速技术成果转化，共同推动生物医药产业创新发展。
深圳特区报记者 赖犁 摄
打造国际一流产业集聚地
诺贝尔奖对相关学科和产业影响深远。如何通过诺奖成果连接更开阔的产业前景，深圳已经有了较好的基础和产业布局。
在生物医药产业发展上，深圳拥有链条完整的产业创新、资源集聚的金融支撑、紧密务实的深港合作，以及一流领先的营商环境等四大优势。在产业创新方面，深圳建成了合成生物、脑解析与脑模拟等一批重大科技基础设施，设立了全新机制的深圳医学科学院，引领研发创新实现“0到1”的突破；布局了生物医药安全评价中心、大湾区药械审评分中心，获批全国唯一的生物制造产业创新中心；此外，规划了约60平方公里的连片产业空间，建成了超900万平方米的“专精特新”园区，为项目从中试到产业化提供充足空间。
坪山生物医药产业加速器园区。深圳特区报记者 刘羽洁 摄
生物医药是深圳重点布局和打造的“20+8”产业集群之一，经过多年深耕细作形成了蓬勃发展的产业生态。2024年上半年，深圳生物医药产业增加值达130亿元，同比增长10.6%。根据《深圳市培育发展生物医药产业集群行动计划（2022-2025年）》，到2025年，深圳将建设成为全球知名的创新药研发中心和国内领先、国际一流的生物医药产业集聚发展高地，生物医药产业增加值达到400亿元。