▎药明康德内容团队编辑

日前，AscendisPharma宣布已向美国FDA提交其药品Skytrofa（lonapegsomatropin，又名TransConhGH）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗患有生长激素缺乏症（GHD）的成人患者。

生长激素缺乏症是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在成人GHD患者中，垂体不能产生足够的生长激素，其症状和发病率包括中心肥胖、代谢综合征、骨密度下降、血脂水平改变、疲劳、全身无力、肌肉张力缺乏以及心理症状，如认知障碍、社交孤立、缺乏动力和抑郁。

此次sBLA的提交主要基于foresiGHt试验的结果，这是一项随机、双盲、平行组、安慰剂和活性药物人生长激素（hGH）对照的开放标签3期试验。该试验比较了每周一次TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次活性对照药物在GHD成人患者中的疗效和安全性。该试验招募了259名年龄在23岁至80岁之间的GHD成人患者，按1：1：1的比例随机分组，根据年龄和口服雌激素摄入量评估，接受固定剂量的TransCon hGH、安慰剂或活性对照药物的治疗。TransCon hGH组和活性对照药物组患者每周接受的hGH剂量大致相同。

图片来源：123RF

分析显示，TransCon hGH在第38周时达成试验主要和关键次要疗效终点的优越性。与安慰剂组相比，接受TransCon hGH治疗的患者在第38周时躯干脂肪较基线显著减少，全身瘦肉量增加。TransCon hGH总体上是安全且耐受性良好的，没有因研究药物而停药的情况，且其安全性和耐受性与活性对照药物相当。

TransCon hGH是一款基于TransCon技术研发的每周给药一次、注射用人生长激素，旨在持续释放活性、未修饰的生长激素。患者从每天注射转换到每周注射，可将每年注射天数减少高达86%。TransCon hGH已分别被美国FDA和欧盟批准以Skytrofa为商品名上市，用于治疗GHD儿童和青少年。此前，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得Ascendis公司授权，拥有TransCon hGH在大中华区的独家开发、生产和商业化权益。该疗法在中国开展的3期临床试验达到了主要终点——治疗52周后，患者的年化生长速率为10.66厘米/年，与每天注射的生长激素相比达成非劣效性。中国国家药监局（NMPA）已受理维昇药业所递交该疗法的上市许可申请。

参考资料：

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。