湿疹面积和严重程度指数评分(EASI):评估头部/颈部、上肢、躯干、下肢这4个身体区域的湿疹面积和严重程度,总分范围0~72,分数越高越严重。≤7分为轻度,8~21分为中度,22~50分为重度,51-72分为极重度。 瘙痒数值评定评分(NRS):评分范围由0分(无瘙痒)至10分(严重瘙痒),临床以提问方式让患者通过数值口头表达主观瘙痒的严重程度。
EASI评分≤7分(轻度)的患者比例在治疗28周时为78.6%,在治疗5年时为92.3%,治疗期间这一比例整体维持在约80%~90%; 治疗16周、2年和5年时,平均EASI评分分别为5.1、4.1和2.7分,均为轻度; 瘙痒NRS评分≤4分的患者比例在治疗28周时为72.2%,在治疗5年时为88.2%,治疗期间这一比例整体维持在约76%~84%; 治疗16周时,平均瘙痒NRS评分也显著降低至3.4分,此后一直保持在较低水平;治疗5年时,平均瘙痒NRS评分为3.5分。 两个指标同时达标(EASI评分≤7分且瘙痒NRS评分≤4分)则视为对治疗有应答,治疗16周时的应答率为63.6%,1年时应答率为68%,治疗3.5年~5年期间应答率在76%~78%在之间。治疗至开始应答的中位时间为17周。
在多个主要疗效评估指标上,成人患者和老年患者对dupilumab治疗的应答相似,而儿童患者在部分时间点的得分略高(症状更明显)。 从免疫和炎症相关生物标志物来看:成人患者、老年患者和儿童患者在治疗期间的TARC(胸腺和激活调节的趋化因子,与特应性皮炎的严重程度密切相关)水平下降趋势相似,治疗6个月后均已保持在较低水平;不同年龄组患者的嗜酸性粒细胞水平(反映2型炎症迹象)在治疗的4-28周略有升高,但在长期随访期间明显低于基线水平,并保持在正常范围内,各组长期趋势相似,整体水平始终为儿童患者>成人患者>老年患者。