诺和诺德达成6亿美元合作,布局肝外LNP递送技术

▎药明康德内容团队编辑

NanoVation Therapeutics今日宣布与诺和诺德(Novo Nordisk)达成一项多年研发合作伙伴关系,旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物(genetic medicine)的开发。该合作将NanoVation Therapeutics的专有长循环脂质纳米粒子(lcLNP)RNA递送技术与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病研发及临床转化方面的专长相结合。


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根据协议条款,诺和诺德与NanoVation将合作开发两项主要项目,利用碱基编辑技术治疗某些罕见遗传病,并在未来扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点。诺和诺德将获得NanoVation公司LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可。NanoVation将获得研究资金,并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元的预付款及潜在里程碑付款。


NanoVation的联合创始人、现任董事会主席Pieter Cullis博士被广泛认为是LNP技术的奠基人之一。他表示:“基因药物正处于一个关键时刻,此次合作标志着NanoVation作为核酸递送创新者的一个重大里程碑。通过将NanoVation在肝外递送方面的专长与诺和诺德在心脏代谢性疾病和罕见病方面的专长相结合,我们有潜力开发真正具变革性的疗法。”


NanoVation拥有一个广泛且不断扩展的创新脂质和LNP成分库。NanoVation的lcLNP技术在临床前研究中展示了比传统递送系统更高的效力、安全性和稳定性,能够将核酸递送至肝脏以外的各种细胞类型。NanoVation的工具箱涵盖了从新型脂质设计、RNA修饰到LNP配方的全面解决方案。


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