“高烧40多度，全身起脓疱，头皮因流脓结痂糊成一块块，哭得撕心裂肺”，在没有新药之前，三个月大的宁宁因为罹患泛发性脓疱型银屑病（简称GPP）在皮肤科病房里遭受巨大痛苦，然而，医生手头上的药也就是那几种，根本无济于事。
这种令中山大学孙逸仙纪念医院皮肤科主任医师郭庆教授记忆深刻的案例，从去年开始就慢慢少见了。“我们有了生物制剂，打一针就能在一周内让患者身上的皮疹消退，他们再也不必忍受疾病折磨。”
近日，在北京、上海、广州和重庆四地同步举办的2024皮肤罕见病学术交流大会上，全国皮肤病领域的专家呼吁关注GPP及其给患者带来的身心负担。
令人恐惧的皮肤病
说起银屑病，大家也许觉得只是皮肤有红斑、有皮屑，有碍观瞻，并无他碍。如果这么想，就错了。
在银屑病里有一种 “大魔王”，被称为GPP。一旦发病，便会全身暴发像绿豆大小的密集脓疱，关节肌肉红肿，有灼烧感，高烧不退。“在我的印象里，有个3个月大的孩子，发病时全身皮肤溃烂，天天高烧40℃，住院期间一天到晚哭，整个病房都没有安静的。”
为什么这么小的孩子会患上这样一个怪病？“GPP的病因不明。”至于为什么会突然暴发严重的炎症反应？郭庆教授分析，越小年纪发病，就越跟遗传相关。成年人的发病可能与银屑病的治疗不当，使用了刺激性的药物或者突然停用激素等有关。
“我们发现这个疾病与银屑病有交叉点，但又不完全一样，这是银屑病里面的重症。目前发现3岁以前的婴幼儿以及30-40岁的壮年的这两个群体是高发人群。”郭庆教授说。有的人发病长达3个月之久，而长时间的高烧不退和继发感染，会引起心脏、肾脏衰竭，因此也会致命。
使用激素冲击导致后果严重
GPP是银屑病中的重症，它也是一种罕见病。据统计，在我国患病率为1.4/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者。
当然，宁宁的症状是非常经典的，所谓“照书生病”，但是临床上也有很多患者不照书生病，因此也需要与其他疾病鉴别以明确诊断，比如急性泛发性发疹性脓疱病等。
诊断后的治疗，对于皮肤科医生来说，尤其是在没有创新药面世之前，是一个很大的难题。“基层医生见到高烧40多度都无法退烧的患者，只能往上一级医院转运，而我们也只能使用糖皮质激素、免疫抑制剂，再辅助局部治疗方法，但疗效一直没有突破性进展。”郭庆说，传统药物副作用大，但是没办法，激素最大的问题就是，影响儿童生长发育，也会导致高血压、水钠潴留等。“我们曾经遇到一些女性患者，因为治疗这个疾病，连续几次流产、胎儿停止发育，治疗着实棘手。”
新药让皮肤科医生如释重负
GPP患者会毫无征兆地广泛暴发脓疱，这是GPP的一大重要特点，不同的患者疾病发作的症状和严重程度各不相同。患者可能每年发作多次，也可能发作一次后间歇很久。有部分患者发生相关症状可能持续超过三个月。GPP发作时，约50%的患者需要住院治疗，一般住院时间在10-14天，给患者及其家庭带来了极大的负担。
直到2022年，创新靶向生物制剂佩索利单抗静脉注射制剂被我国获批进入临床，可快速控制减少青少年和成人患者的GPP发作症状。佩索利单抗皮下注射制剂新适应证也于今年获批，用于减少12岁及以上青少年（体重≥40 kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病发作，填补了该疾病领域长久以来巨大的未被满足的需求。
“打一针，就能在8天左右快速清除脓疱和皮损，还可以减少GPP的发作。”郭庆说，“虽然疾病不能断根，但只要发作的时候治疗就可以很快控制病情，如今也有了可以减少发作的新适应证，实现了患者全病程保障。这让医生如释重负，不然面对病情严重的患者却无能为力的感受也让人很煎熬。”
“有了新药治疗，GPP患者住院的时间由原来的1-2周缩短到一周就可出院，大大节省了患者的住院费用。”郭庆表示，目前生物制剂佩索利单抗静脉注射制剂已被纳入国家药品目录，大大减轻了患者经济负担。
文| 记者 张华
图| 视觉中国