“患者来门诊的时候，皮肤上有很多脓疱，最常说的话就是皮肤痛，甚至日常都不能自如脱衣服，因为脓疱融合可成脓糊，脓疱和脓糊会粘连衣物。由于皮肤的巨大改变，影响社交和日常。”上海同济大学附属第十人民医院皮肤科主任顾军教授说。这种罕见而严重的疾病就是泛发性脓疱型银屑病（GPP）。近日，在上海、广州和重庆四地同步举办的2024皮肤罕见病学术交流大会上，全国皮肤病领域的专家呼吁关注这种皮肤罕见病及其给患者带来的身心负担。
泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见慢性、可反复发作的严重皮肤疾病，中国患病率为1.4/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者。不同于常见的斑块状银屑病，GPP患者的皮肤会毫无征兆地广泛爆发脓疱，并伴有痛感，同时可能伴发高热等全身症状，若治疗不及时，可能导致患者肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。GPP因其反复发作和对身体皮肤造成的损害，不仅仅严重影响患者的身体健康，更给患者带来了严重的心理负担。
此前，对于GPP一直没有理想的治疗手段。近年来，随着对GPP病因及发病机制的深入研究，表明白介素-36（IL-36）信号通路与GPP的发病机制密切相关，通过精准针对该通路进行疾病治疗，可以实现快速清除脓疱和皮损，还可以减少GPP的发作。
创新靶向生物制佩索利单抗注射液是同类首个阻断白介素-36受体(IL-36R)激活的单克隆抗体，也是国内首个获批专门用于治疗成人GPP发作以及减少12岁及以上青少年（体重≥40 kg）和成人GPP发作的药物。
顾军表示：“传统的治疗手段虽然对GPP有一定治疗效果，但不良反应较多，因此难以长期维持用药，从而部分患者会反复发作而频繁就医。目前创新靶向生物制剂佩索利单抗皮下注射制剂已进入临床，可长期使用以减少青少年和成人患者的GPP发作。结合此前已获批的用于治疗成人GPP发作的静脉注射剂型，佩索利单抗为GPP患者带来了全周期的疾病管理方案。”
“在佩索利单抗应用之前，由于GPP反复发作的不可预期性，患者往往十分焦虑，不仅加剧了患者的心理负担，也让临床医生对接收此类患者感到畏难。佩索利单抗为患者和医生提供了明确的治疗路径，患者和医生都能基于这一治疗方案建立起良好的心理预期，不再为病情的下一步发展而忐忑不安。佩索利单抗的应用基于国家批准及循证医学依据，其安全性和有效性得到了充分验证，进一步增强了医患双方的治疗信心。”浙江大学医学院附属第二医院郑敏教授介绍，“GPP是一个终生的疾病，它会在很长时间内一直困扰着患者，现在有了可以预防的方式，实现‘防治结合’，这个意义重大。”
新民晚报记者 左妍