2. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期临床数据积极，它显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。

3. 治疗微卫星稳定（MSS）转移性结直肠癌（mCRC）的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法TIDAL-01在一项1期临床试验中的疾病控制率（DCR）达50%，1名患者获得CR。

APVO436（mipletamig）：启动1b/2期临床试验

Aptevo Therapeutics公司宣布启动一项1b/2期剂量优化试验RAINIER，这是其正在进行的一个旨在评估APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用一线治疗急性髓性白血病患者项目的一部分。APVO436是一种创新双特异性重组蛋白，它像两个单克隆抗体连接在一起，可以同时靶向肿瘤细胞表面的CD123和T淋巴细胞表面的CD3，从而将宿主免疫系统的T细胞重定向到患者的肿瘤细胞上，以快速和完全摧毁表面表达CD123的肿瘤细胞。APVO436经改造后可在血液循环中停留足够长的时间，以发现、结合并破坏白血病细胞。

此前，该公司已经在两项试验中分别评估了APVO436单药或与维奈托克和阿扎胞苷联用治疗AML患者的效果。APVO436单药使2例患者获得了CR，且大多数细胞因子释放综合征（CRS）病例是低级别且临床可控的。在未接受过维奈托克治疗的患者中，APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用的临床获益率为91%，在将该联合疗法作为一线治疗的患者中有75%获得了CR。接受联合疗法的患者中只有27%出现CRS，且大多数病例是低级别且临床可控的。

Delpacibart zotadirsen（del-zota）：公布1/2期临床试验数据

Avidity Biosciences公司宣布，其在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变，导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常，造成患者肌肉功能的终身、渐进性丧失。Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。靶向TfR1的单克隆抗体可以通过与肌肉细胞表面的受体相结合，增强寡核苷酸的肌肉特异性递送。

此次公布的结果显示，del-zota显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。Del-zota还展现了良好的安全性和耐受性，大多数治疗出现的不良事件在DMD44患者中为轻度或中度。Avidity公司表示，将与美国FDA展开讨论，寻求加速批准这一疗法的最佳途径。

TIDAL-01：公布1期临床试验的初步数据

Turnstone Biologics公司公布了其候选TIL疗法TIDAL-01治疗MSS-mCRC患者的1期临床试验的初步数据。TIDAL-01是利用无偏倚的识别和功能筛选过程，从患者的肿瘤中分离并选择性地扩增最全面的肿瘤反应性TIL制得的。为了更有效地杀伤肿瘤，TIDAL-01的生产过程旨在提供具有显著更高比例的功能性和强效的肿瘤反应性T细胞，其设计目标是至少提供10⁹个细胞。

截至2024年7月15日的数据，在接受TIDAL-01治疗的前4名可评估晚期CRC患者中观察到的总缓解率为25%，DCR为50%，一名患者表现出深度而持久的持续CR。50%的患者表现出持续的临床益处，持续CR患者的无进展生存期（PFS）超过1年，疾病稳定患者的PFS为6个月。安全性方面，TIDAL-01通常耐受性良好，观察到的安全性事件与淋巴细胞耗竭方案以及IL-2和pembrolizumab给药相关的已知不良事件一致。

Reqorsa（quaratusugene ozeplasmid）：公布1/2期临床试验的新数据

Genprex公司宣布，其候选基因疗法Reqorsa（quaratusugene ozeplasmid）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）的Acclaim-1和Acclaim-3临床试验取得了新的积极结果。Reqorsa是一种利用脂基纳米颗粒递送表达抑癌基因TUSC2的质粒的基因疗法。Reqorsa经静脉注射，能被癌细胞吸收，并在癌细胞中重新表达抑癌基因。

Rhenium（¹⁸⁶Re）obisbemeda：公布1期临床试验的新数据

Plus Therapeutics公司公布了其主打放射治疗药物Rhenium（¹⁸⁶Re）obisbemeda治疗软脑膜疾病（LM）的临床试验ReSPECT-LM的最新数据。¹⁸⁶Re obisbemeda是一款新型可注射放疗药物，专门配制用于以安全、有效和方便的方式在中枢神经系统肿瘤中递送专一靶向的高剂量辐射，以优化患者临床结局。由于¹⁸⁶Re的半衰期短，具有破坏癌组织的β放射能和可用于活体成像的γ放射能，是中枢神经系统治疗应用的理想放射性同位素。

16名患者接受了治疗，包括8名原发癌症为乳腺癌的患者，4名原发癌症为肺癌的患者，以及4名原发癌症为其他癌症的患者。此次公布的结果显示，治疗后28天时，队列1-3组患者的脑脊液循环肿瘤细胞（CTC）与基线相比平均减少了53%（CTC仅在队列1-3中进行了检测）。队列1-4组患者的中位总生存期为12个月，16名患者中有8人在分析时仍存活。所有4个队列中的大多数不良事件为轻度或中度，与研究药物无关或不太可能相关。

TTX-MC138：启动1期临床试验

TransCode Therapeutics公司宣布启动其主要候选治疗药物TTX-MC138的1期多中心、开放标签临床研究，旨在评估TTX-MC138在各种转移性实体癌患者中的安全性。TTX-MC138旨在抑制促转移RNA——microRNA-10b，它被认为是多种晚期实体瘤转移的主要调节因子。

在临床前研究中，TTX-MC138展现出对多种癌症模型的有效性，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、结肠癌、胶质母细胞瘤等等。此前公布的0期临床试验结果显示，TTX-MC138能显著抑制患者血液中的miRNA-10b，miRNA-10b在给药后的24小时内减少了66%。此外，TTX-MC138的耐受性良好，未发现任何不良反应。