根据一项新的研究，一头转基因奶牛生产出了含有人类胰岛素的牛奶。概念验证的成果可以扩大规模，最终生产足够的胰岛素，以确保所有需要维持生命药物的糖尿病患者的可用性并降低成本。
由于胰腺细胞受损，1型糖尿病患者无法依靠自身的胰岛素供应，需要注射胰岛素来维持生命。一些2型糖尿病患者也是如此。世界卫生组织估计，在全世界需要胰岛素的1.5亿到2亿人当中，只有大约一半的人在接受治疗。在许多低收入和中等收入国家，甚至一些高收入国家，获得胰岛素的机会仍然不足，其成本和不可获得性已得到充分证明。
在伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校和圣保罗大学农业、消费者和环境科学学院动物科学系领导的一项最新发表的研究中，研究人员表示，他们可能已经开发出一种利用奶牛消除胰岛素短缺并降低成本的方法。是的，奶牛。
该研究的通讯作者马特·惠勒（Matt Wheeler）说：“大自然母亲把乳腺设计成一个非常非常有效地制造蛋白质的工厂。我们可以利用这个系统生产一种蛋白质，可以帮助全世界数亿人。”
在人体内，胰岛素在转化为活性形式之前，是以其蛋白质前体胰岛素原的形式存在的。如今，糖尿病患者使用的可注射胰岛素是通过将实验室构建的人类胰岛素基因插入细菌DNA中产生的。这些细菌被放入大型发酵罐中，利用该基因产生人类胰岛素，并将其收获和纯化用作药物。
在目前的研究中，研究人员将人类编码胰岛素原的DNA片段插入10只母牛胚胎的细胞中，这些胚胎被植入巴西普通母牛的子宫。植入导致了一头转基因小牛的诞生。“转基因”一词指的是含有人工引入的非相关生物体DNA的生物体。在这里，使用的人类DNA是针对产乳，即乳腺组织的表达。当然，奶牛的乳腺通常被称为乳房。
马特·惠勒说：“过去，我们只是把DNA塞进去，希望它能在你想要的地方表达。现在我们可以更具战略性和针对性。使用乳腺组织特有的DNA结构意味着，牛的血液或其他组织中没有人类胰岛素循环。它还利用了乳腺产生大量蛋白质的能力。”
当小牛成熟后，她被注射激素来刺激她的第一次哺乳。虽然，牛奶的量比正常情况下的要少，但研究人员发现，牛奶中含有人类胰岛素原，而且更令人惊讶的是，它还含有胰岛素。
马特·惠勒说：“我们的目标是制造胰岛素原，将其纯化成胰岛素，然后从那里开始。但这头牛基本上是自己加工的。她制造的生物活性胰岛素与胰岛素原的比例约为3:1。乳腺真是一个神奇的东西。”
胰岛素和胰岛素原在每升牛奶中表达几克。由于泌乳是由激素引起的，产奶量比预期的要小，研究人员无法准确地说出一头奶牛在典型的泌乳过程中会分泌多少胰岛素。但他们愿意冒险（保守）猜测；如果事实证明是正确的，这些数字是惊人的。
马特·惠勒说，如果一头奶牛每升牛奶产生一克胰岛素，而一头典型的荷斯坦奶牛（它比任何其他品种的奶牛都产奶量多）每天产生40到50升，那么加起来就会产生大量胰岛素。考虑到一个国际单位（IU）的胰岛素是0.0347mg纯结晶胰岛素的生物等效物，这一点尤其正确。
马特·惠勒表示：“这意味着，每克相当于28,818单位的胰岛素。这只是一升。荷斯泰奶牛每天可以生产50升。你可以自己算算。”
让我把它放在一个现实世界的背景下。作为一名1型糖尿病患者，我在午餐时平均服用8到10个单位的速效胰岛素。根据马特·惠勒的计算，使用10单位的最高剂量，一升转基因牛奶将为我提供足够的胰岛素，足够我吃2881顿午餐 —— 非常接近8年的用量。当然，午餐只是一天中的一顿饭，但这仍然是很多胰岛素。
在某种程度上，我们又回到了原点。1922年1月，在多伦多大学的一次临床试验中，14岁的伦纳德·汤普森接受了从动物胰腺中提取的牛肉（牛）胰岛素的注射，这标志着胰岛素第一次被用于治疗人类糖尿病。直到1998年，美国才停止生产牛胰岛素（2006年停止生产猪胰岛素）。
研究人员计划重新克隆这头奶牛，并乐观地认为，他们将在下一代的完整哺乳周期中取得更大的成功。他们最终希望培育出转基因公牛与母牛交配，再培育出转基因小牛，用来建立一个专门建造的、能产生胰岛素的畜群。
马特·惠勒指出，即使是一小群人类生产胰岛素的奶牛也可以迅速取代现有的胰岛素制造方法，而且不需要高科技的设施或基础设施。
马特·惠勒说：“要在牛奶中大量生产胰岛素，你需要专门的、健康状况良好的设施，但对于我们成熟的乳制品行业来说，这没什么特别的。我们知道我们在对奶牛做什么。”
在转基因奶牛能够为全世界的糖尿病患者提供胰岛素之前，除了FDA的批准，还需要一个高效的收获和净化系统。但马特·惠勒相信，我们不会等太久。
马特·惠勒说：“我可以预见，在未来，一个100头的畜群，相当于伊利诺伊州或威斯康星州的一个小型奶牛场，就可以生产出全美国所需的所有胰岛素。那么，更大的牛群呢？你可以在一年内制造出全世界的供应量。”
这项研究发表在《生物技术杂志》上。
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