(人民日报健康客户端记者 王艾冰 孔天骄)2023年9月8日，国家药品监督管理局公示，米托坦片已在中国获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌。米托坦片在内地上市并购买到最快还需要3-4个月，价格目前还未确定。
“作为一名肾上腺皮质癌患者，我非常清楚这款药物获批上市对我们这个群体意味着什么。大家终于可以在国内通过合法渠道，买到合法的米托坦了。”《无国界病人》一书作者师永刚告诉人民日报健康客户端记者。
北京协和医院泌尿外科副主任医师董德鑫告诉人民日报健康客户端记者，肾上腺皮质癌(ACC)是最致命的内分泌恶性肿瘤之一。局部肿瘤的根治性手术切除是ACC的唯一治愈选择，但许多患者中，癌症已被诊断为晚期，需要药物治疗，转移性ACC的主要药物治疗是米托坦。
《无国界病人》作者师永刚。受访者供图
复发后，只有一种药物可用
师永刚，著名作家、前凤凰周刊主编。记者见到他时，他穿着一件黑T恤加一个鸭舌帽，不认识他的人根本无法想象，就在11年前的2012年9月，他被确诊为一种“存活期可能不超过一年的罕见癌症。”
师永刚仍然记得当时的无助，联系医院、尽快手术是他当时唯一可以做的事情。
“年底的时候，我做了手术，医生从我身上取出一个重达一斤六两的肿块。遗憾的是，这一切努力，最终并未阻止肿瘤的扩散……”
术后3个月，师永刚的主治医生告诉他，“双肺、肝、脊柱和腰部有发散性转移。只能试试米托坦，不过国内没有进口。”
米托坦是唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发孤儿药。据2021年《协和医学》杂志上发表的《米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识(2021)》指出，米托坦是美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局批准的适应证为肾上腺皮质癌的唯一药物。米托坦以往的临床研究结果显示，30%-60%的肾上腺皮质癌可以从中获益。
该药物于1970年获得FDA批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局列为罕见病药物。随后，米托坦片在加拿大、巴西、韩国等多个国家和中国香港、台湾地区批准上市。
四处寻找未上市的药品
师永刚回忆，2012年的冬天，他踏入了四处找药的旅程。
“我在北京跑了七八个类似的药店，结果都是没有听说过。一个瑞士朋友告诉我需要瑞士医生开处方才能拿到药，100片剂的一瓶药报价一万欧元，这几乎是一个天价。”
师永刚做客人民日报健康客户端，受访者供图
随后，师永刚有一位朋友要去国外出差，他托朋友买到了2盒米托坦，“那个时候，米托坦就是我的救命药，后续的治疗也证明，米托坦对于控制我的病情确实起到了一定的作用。”师永刚坦言，他随后就发现，有药不是万能的，服用这种药物必须要进行血液浓度检测，那时国内还鲜少有医院可以做。服用米托坦的有效血液浓度在14～20mg/L。米托坦血药浓度如果无法达标，就无法产生治疗效果，而血药浓度超过20 mg/L可则产生神经毒性。
而据他了解，大部分的患者处于盲吃状态。副作用明显，治疗效果有限。
几经周折后，师永刚决定前往国外，使用米托坦进行治疗，“到那里后，医生给我进行了将近一年多的米托坦药物治疗，期间也曾出现多次复发的情况。“师永刚回忆，但好在后续使用四药化疗、SBRT放疗、参加PD1药物帕博利珠单抗、包括手术等，经过8年的漫长治疗，熬了过来。如今的他，各项指标良好，已有四年半没有接受过治疗了。
10月10日，他进行的CT复查结果显示，全身已查不出癌细胞。主治医生决定，每半年复查一次。而再有半年，如果没有问题，他就将实现临床治愈。
“从生病寻找米托坦开始，我就通过各个不同的管道，一直呼吁，希望米托坦能够在中国尽早获批上市，希望国内的患者能够更科学、合理、便捷的服用该药物。而不用冒着风险去海外代购印度版或其他国家的米托坦，并且无法判断真假。”师永刚说。
2019年4月，是师永刚的新生之日，身体的肿瘤结节都消失了，他选择停止治疗，“有这么长的稳定期，对我来说，绝对是个奇迹。”师永刚感叹，回国后，国内的医生对我的治疗经历很感兴趣，认为这是一个完整的治疗肾上腺皮质癌的标本，对治疗同类病人非常有借鉴作用。
罕见病用药逐渐可及
为了继续呼吁米托坦的上市，也为了让更多的病友能够从中找到一些方法或安慰，2022年8月，师永刚将治病寻药的经历写成新书《无国界病人》。他告诉记者：“希望这是一本能够帮助癌症患者尤其是肾上腺皮质癌患者在国内、国外就医的入门级看病方法论。”
如今，师永刚经常去郊区晒晒太阳，看看风景。受访者供图
不仅仅是师永刚在努力，近年来，国家药监局以深化审评审批制度改革为契机，加快罕见病药品上市速度，努力让更多的罕见病患者有药可用。2018年起，国家药监局就建立了专门通道，对我国包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审批。根据上述政策，已有23个进口罕见病新药通过专门通道获批上市。2020年，国家药监局进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的防治罕见病新药，纳入优先审评审批程序。
2023年7月5日，国家药监局副局长黄果在国务院新闻办公室召开的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会上指出，“目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。”
“近两年，罕见病知识普及也越来越普遍，许多政策也在鼓励企业进行罕见病药物的研发与生产，纳入医保范围的数量逐年递增，罕见病用药也变得可及。”董德鑫表示。
“看到米托坦上市的消息后，我沉默了很久。对于我以及更多的肾上腺皮质癌病人乃至罕见病患者都是一个天大的好消息。”师永刚告诉人民日报健康客户端记者，他希望相关部门尽快在一些重点医院，建立相应的米托坦血液浓度检测机构。同时希望药物的获批，在有药可治的情况下，能够让更多的中国患者、中国罕见病患者在国内看病、用药，得到专业的指导。
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