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近日，Korro Bio公司宣布完成1.16亿美元的B轮融资。此次融资获得的资金将用于推进其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的先导项目，同时扩大其产品线，以解决多个治疗领域的常见疾病。AATD是一种导致肝脏和肺部疾病的遗传性疾病。
Korro的专有RNA编辑技术平台OPERA（Oligonucleotide Promoted Editing of RNA）利用人体的天然碱基编辑系统对单个RNA碱基进行针对性的编辑。具体来看，它使用一种作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR，Adenosine Deaminase Acting on RNA）。当寡核苷酸向导将ADAR募集到与治疗相关的特定RNA上后，这种酶能够将腺苷（A）脱氨基为肌苷（I），而后者在翻译过程中会被识别成鸟苷（G），从而实现A到G的转化。
除了产生利于治疗的蛋白，OPERA平台还能在RNA水平上修复引起疾病的突变。OPERA目前的重点疾病领域包括肝脏、中枢神经系统（CNS）和眼科疾病。
图片来源：Korro Bio公司官网
“我们专有的RNA编辑平台通过重定向ADAR，能够高特异性并高效地改变RNA上的单个碱基。该方法的最大的优点在于其简单性，使我们不仅能够修复导致遗传性疾病的突变，还能够在流行疾病中以高特异性调节选择的蛋白。”Korro Bio首席执行官兼总裁Ram Aiyar博士表示，“B轮融资使我们能够实现我们的愿景，将新型基因编辑候选产品推进到临床，用于治疗罹患一系列疾病的患者。”
参考资料:
[1] Korro Bio Completes $116M Series B Financing to Expand the Frontier of Genetic Medicine through its Pipeline of RNA Editing Programs. Retrieved January 5, 2022, from https://www.korrobio.com/press-releases/korro-bio-completes-116m-series-b-financing-to-expand-the-frontier-of-genetic-medicine-through-its-pipeline-of-rna-editing-programs/
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