文/福布斯中国
近日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）临床试验顺利完成首例受试者给药。BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物，目前国内还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。
血友病是一种会减慢血液凝固过程的出血疾病。图片来源：视觉中国
血友病是一种会减慢血液凝固过程的出血疾病。患者在受伤、手术或拔牙后会经历长时间的出血或渗出。在血友病的严重病例中发现，患者如有轻微创伤甚至没有损伤（自发出血）后会发生持续性出血的情况。严重的并发症可由关节、肌肉、大脑或其他内脏出血引起。这种疾病严重危害了患者的生活质量，给患者及其家庭和社会带来了巨大的影响和沉重的负担。
信念医药集团公司于2016年9月成立。BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。