冰桶另一面:中国孤儿病治疗难 急等救命政策

冰桶另一面:中国孤儿病治疗难 急等救命政策

治疗“渐冻人”的药品。国内各地的医保逐渐纳入部分“孤儿病”药物,但实际上缺陷不少。CFP 资料

全称“ALS冰桶挑战赛”的公益活动烧到了中国,这项本意是为“肌肉萎缩性侧索硬化症”患者募捐的活动,逐渐演变成了一场“秀”。抛开民间活动能筹得多说款项不论,笔者想多说一句,与国外罕见病治疗相比,中国在政策支持上差太多。

探讨之前,先确认一下何谓“罕见病”。

所谓罕见病,又称“孤儿病”,是指盛行率低、少见的疾病,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品被称为“孤儿药”。中国目前尚未对其作出确切定义,而世界卫生组织对罕见病的定义是,患病人数占总人口数0.65%~1%的疾病。

罕见病药物用药人群稀少,很难用大用量来分摊成本,而这类药物开发的投入成本又不亚于肿瘤药,所以如何让企业有所收益,是政策必须考虑的。

美国在1983年通过了著名的《孤儿药法案》,其规定,药企开发罕见病用药可快速审批,获得7年独家销售权,临床试验费50%可抵减税额;同时,美国政府为“孤儿药”设立专门补助和研究基金。

上述法案实施前,美国仅有不足10种罕见病药物上市,而到了2012年,美国食品与药物监督管理局(FDA)登记的罕见病药物已达452种。2000年,欧盟也推出了孤儿药的相关法规。

中国的问题来了。虽然中国国内的《药品注册特殊审批程序实施办法》规定,对罕见病药物注册申请实行特殊审批;医药工业“十二五”发展规划也鼓励罕见病的新产品研发及生产。但一切都很宽泛,配套制度并没有出炉,如在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策,对急需罕用药设立绿色通道快速审批等。

眼下的情况是,中国罕见病患者所使用药品基本来自进口;很多国外已上市的孤儿药,也还未在国内完成注册。

具体以白血病(编注:由于发病率等原因,白血病有时已不再认为是罕见病)为例,1983年到2009年在美国上市的20种白血病用药中,只有11种在中国上市,平均上市时间比美国晚了6.6年。

除了药品来源的问题,患者的承担能力是另一问题。虽然拥有孤儿药的药企会在研发投入和市场接受度方面找平衡,但最终的药物定价也可谓高昂。

举个例子,治疗戈谢病(相对常见,一种染色体隐性遗传性疾病)的主要药物是赛诺菲Cerezyme(“思而赞”),在美国,治疗这一“孤儿病”,光药物花费就要超过20万美元,而在中国国内,每年药物等治疗费用也要超过200万元人民币。

当个人无法承担费用之时,只能寄希望于保险了。

前述美国《孤儿药法案》规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费,就可以使用任何药物,所有费用由保险公司承担。

其间,政府能做的是医保。2000年,中国台湾就颁布了《罕见疾病防治及药物法》,对罕见遗传病患者使用的药物,以及维持生命所需的特殊营养品费用施行全额报销。

日本、巴西、澳大利亚亦有相关的医保政策。

中国的情况如何?有学者在国内一次论坛上披露,2009年版国家基本药物目录共列入307种药品,其中能够用于罕见病治疗的仅有3种,中国上市的130种罕用药中,进入国家医保目录的仅有57种,其中仅10种可以全额报销。

一家生产孤儿药的外资药企与澎湃新闻(www.thepaper.cn)交流时说,经过近几年的呼吁,国内各地的医保已经逐渐纳入部分药物,但实际上缺陷不少。以上海为例,有12种疾病的用药可以报销50%,但剩下的50%对于一般家庭也难以承担,而且,即便报销的部分还需要先行垫付。

现在看起来,由于医保筹资水平等问题,对罕见病的大幅度覆盖暂时难以实现。另外,中国国内在推行大病医保时,也曾面临一个“何为大病”的争议。

至今,仍没有官方给出一个罕见病的标准。

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